Forgalomba kerül a történelem legdrágább gyógyszere

Hírek2019. máj. 27.Növekedés.hu

A svájci gyógyszeripari vállalat, a Novartis a napokban bejelentette: megkapta az Egyesült Államok hatóságainak jóváhagyását egy olyan génterápia alkalmazásához, amely egy ritka gyermekkori rendellenesség gyógyítására képes. A gyógyszer ára 2,1 millió dollár (mintegy 612 millió forint), a történelem legdrágább orvossága.

A vállalat szerint a Zolgensma nevű szer a gerincizmok sorvadásának (SMA) eseti kezelésére szolgál. A betegség tízezer újszülött közül egy esetében jelentkezik és két éves korra akár halállal is végződhet. A Zolgensma eljárása arra irányul, hogy előállítsa annak a hibás génnek a működőképes változatát, amely egyszeri intravénás infúzió útján megállíthatja a betegség kifejlődését.

A Novartis azzal magyarázta a magas árat, hogy a génterápia újszerű kezelést honosít meg és 50 százalékkal olcsóbb, mint a jelenlegi eljárások.

A Zolgensma történelmi lépés az SMA kezelésében és mérföldkő az eseti gén-terápia gyakorlatában fogalmazott közleményében a Novartis vezérigazgatója, Vas Narasimhan és hozzátette: a vállalat együttműködik a kormánnyal és a biztosítókkal az eljárás finanszírozásának gyorsított megteremtése érdekében.

Zolgensma gyógyszer

Az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszer Igazgatósága közölte: a gyógyszer biztonságát klinikai kísérletben, egy 36 fős gyermekcsoport részvételével ellenőrizték, akik életkora két hetestől nyolc hónapos korig terjed. Folyamatban van egy másik hasonló eljárás is. 

A gyógyszer hatékonyságát az eljárások eredményei bizonyítják. Megállapították, hogy a Zolgensma-val kezelt betegek állapota jelentősen javult; képessé váltak önállóan felülni és fejüket mozgatni. Jerry Mendell, az egyik orvos, aki részt vett az Ohio állam egyik gyermekkórházában, a Nationwide Children's Hospital-ban lefolytatott kísérletben, hozzátette:

az egyszeri kezelés hatékonysága valóban figyelemre méltó és korábban nem valószínűsíthető reménnyel töltheti el az érintett családokat.

A gén és a sejt-kezelési terápiák a szervezet saját működési rendszerére támaszkodva gyógyítják a születéskori vakságot és a gyermekkori leukémiát is.