Százmilliók mennek el a semmire – A gyógyszerfejlesztés sokszor csak pénzégetés

Az orvosságok fejlesztése az egyik legkockázatosabb biznisz a világon. Sok gyógyszeripari cég inkább nem is foglalkozik ilyesmivel. Inkább csak a konkurencia másolásából élnek.

A miérteket egy példán keresztül könnyű belátni, ám ehhez vissza kell hajtani a naptárat pár évtizeddel.

Még az 50-es években történt, hogy a Contergan nevű hányinger csökkentő bevezetése óriási botrányba fulladt. Már kapható volt a patikákban, miután kiderült, hogy a terhes anyáknál tragikus mellékhatás lép fel. A gyerekeik csonka végtagokkal születtek, néhány kicsi pedig bele is halt a mellékhatásokba.

Világszerte több mint tízezer babát érintett az eset mire kiderült, hogy a bajt a gyógyszer okozza.

Ez a tragédia egyértelművé tette, hogy a gyógyszereket a korábbiaknál is nagyobb körültekintéssel kell fejleszteni.

Az ágazat nagy utat járt be azóta. Az előírások sokkal szigorúbbak lettek. Cserébe a fejlesztések erőforrásigénye az egekbe emelkedett.

A gyógyszerfejlesztés standard ideje mostanában körülbelül 12 év onnantól, hogy van egy jelöltünk, azaz egy ígéretes molekula, amelyből a jövőben gyógyszer lehet. Bár óriási a szórás ebben a becslésben, egy gyógyszer kifejlesztésének költsége nagyjából egymilliárd dollárra tehető

mondta el a növekedés.hu-nak Simon Zoltán kutatás-fejlesztési tanácsadó.

A hosszú évek alatt pedig sok minden félremehet. Tavaly például felmerült az alapos gyanú, hogy a Minnesotai Orvosi Egyetem kutatói az Alzheimer-kór gyógyítása kapcsán egy olyan elméletet tettek közzé, amely meghamisított eredményeken alapult.

Sajnos sok gyógyszerfejlesztő az elméletükre alapozva indított kutatás-fejlesztési projekteket. Így dollár százmilliók mehettek a kukába.

De ahhoz, hogy egy gyógyszer elbukjon az engedélyezés előtt, nincs is szükség csalásra. Sokszor hosszú évek után derül ki, hogy az ígéretes molekula vagy nem elég hatékony vagy súlyos mellékhatásokkal jár.

„A sikerráta területenként is változó. Az idegrendszerre ható gyógyszerek a klinikai vizsgálatokon például viszonylag gyakran megbuknak” – mondta el Simon Zoltán.

Ami biztos, hogy 2002 és 2012 között az Alzheimert célzó gyógyszer-fejlesztések bukási aránya 99,6 százalék volt.

Ritka („árva”) betegségek

Már az állatkísérletekbe is komoly pénzeket kell ölni. Épp azért, hogy mire elkezdik a gyógyszerjelölteket embereken tesztelni, már kis valószínűséggel legyen komolyabb baj. Ma már roppant ritkán fordul elő az, ami Franciaországban pár éve történt:

a portugál Bial vállalat egy új fájdalomcsillapító hatásait vizsgálta embereken és egy férfi belehalt a gyógyszer szedésébe.

A tesztek során a társaságokat azért pozitív meglepetések is érhetik. Tipikus példa a Viagra, amelyet eredetileg mellkasi panaszok gyógyítására szánták. A férfiaknál fellépő „sajátos mellékhatásra” csak a klinikai vizsgálatok során derült fény. A potenciaproblémákat kezelő tablettából végül bombaüzlet lett:

a bevezetése után évi 1,5-2 milliárd dollárt hozott a New York-i székhellyel működő Pfizernek.

Pont azért, mert minden egyes gyógyszerfejlesztés óriási pénzügyi kockázatokkal jár, bizonyos egészségügyi problémák gyógyításával nem is éri meg foglalkozni tisztán piaci alapon.

Ilyenek például az úgynevezett ritka vagy „árva betegségek”. Az EU-ban azok a kórok tartoznak ebbe a kategóriába, amelyek 10 ezer emberből legfeljebb ötöt érintenek. Ide tartozik például a Lou Gehrig-betegség is, amelyet a köznyelv csak „idegsorvadásos betegségnek” hív.

Az EU külön támogatja azokat, akik úgynevezett árva gyógyszereket fejlesztenek.

A felsoroltak mellett az ágazati cégek üzleti modelljét még egy tényező nehezíti: a hatóanyagok szabadalma általában ugyanis csak 20 évig tart. Ezután a gyógyszer „receptjét” bárki szabadon használhatja.

A szabadalmi védettséget általában a fejlesztés elején szerzik meg, tehát a fejlesztés kb. 12 évében elköltött százmilliókat a maradék 8 évben kell visszatermelni. Ráadásul a végül piacra kerülő gyógyszerek „állják” az elbukott jelöltek fejlesztési költségeit is.

A szabadalom lejárta után pedig az eladások a konkurencia miatt jó eséllyel hamar elapadnak.

Ellenszer a világvégére

A gyógyszeripart sajátos helyzet elé állítja, hogy pontosan tudjuk: belátható időn belül olyan egészségügyi krízis sújthat le a világra, amelyhez képest a COVID-járvány egy könnyed sétagalopp volt csupán.

Megkerülhetetlen, hogy előbb utóbb egyre nagyobb számban felüssék a fejüket azok a baktériumok, amelyek teljesen ellenállóak a jelenleg létező antibiotikumokkal szemben.

Amint ez bekövetkezik bizonyos értelemben visszaköszönhetnek majd a középkori állapotok, amikor egy kisebb sérülés vagy tüdőgyulladás is életveszélyes szövődményekhez vezethetett.

Hogy ez a válság ne sújtson le ránk, a gyógyszeriparnak fel kell készülnie és meg kell találnia a mostani antibiotikumok alternatíváit.

Az EU ezt a kutatási területet is külön támogatja. A rezisztens baktériumok elterjedését az Unió a három legnagyobb egészségügyi kockázat között tartja számon. A másik kettőbe egyrészt a vegyi, biológiai és nukleáris fenyegetések, másrészt azok a korokozók tartoznak, amelyek komoly eséllyel okozhatnak világjárványt.